基因編輯細胞治療大鼠心力衰竭

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據英國《新科學家》雜志網站20日報道，美國科學家利用CRISPR編輯的人類心臟細胞注射到罹患慢性心力衰竭的大鼠體內，結果表明，這一方法能使更多大鼠存活，并延長其運動時間，相關技術的人體試驗可能在2025年開始。研究論文已經提交生物預印本網站。

基因編輯的出現，讓更加精準的基因調控成為現實。基因編輯是改變目標基因序列的技術，如同對文本進行修改一樣，首先要把想要修改的地方找出來，然后使用工具，按照修改的意圖，插入、刪除部分‘詞句’或者改寫一段‘文字’。

基因編輯可以精準定位作物的特定基因，基因被“剪斷”后，細胞就會修復斷口并產生變異。利用基因編輯技術，改良作物的某個基因只需很短的時間，一次最多可以調控多達幾十個基因。

近幾十年來，隨著全基因組測序技術的不斷成熟，科學家們在各種細菌和古細菌(archaea)中陸續發現了很多成簇的、規律間隔的短回文重復序列(CRISPR序列)以及和CRISPR序列相關基因(Cas)。研究發現，這些CRISPR序列與很多病毒或者質粒的DNA序列互補，很多CRISPR-Cas系統需要多種蛋白的參與，但只要一種細菌編碼的內切酶Cas9可以利用向導RNA(核糖核酸)分子對特定的DNA片段進行定向切割，這種基因組編輯技術就被稱為CRISPR-Cas9。

CRISPR-Cas9能夠對基因組進行特異性定點改造，對細胞乃至整個生物體進行基因組改造。目前科學家已經利用這種技術對細菌、人體細胞以及斑馬魚進行過成功的遺傳學改造工作。基因編輯無疑將成為下一代生物技術的核心。

據中研研究院出版的《2022-2027年中國基因治療行業市場全景調研與發展前景預測報告》顯示

近年來，隨著科學技術的發展，基因治療已經成為基因類疾病治愈的希望。基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，最終達到治療目的。在部分適應癥上，基因治療比傳統的治療方案有明顯優勢。國外也有幾款基因治療產品上市，臨床在研項目眾多，部分也取得了非常好的效果。

據了解，目前國內金斯瑞/傳奇生物、馴鹿醫療、藥明巨諾、復星凱特、錦籃基因、信念醫藥、紐福斯生物、杭州嘉因等在此也有深度布局。目前看有基因藥物及基因編輯兩大技術方向。基因療法是當代生命科學中最有前途的熱點之一，是未來醫學的希望。

在基因層面，疾病是典型的異常表型，邏輯上可推定每種疾病都存在其異常表型相對應的基因型。如果能夠在基因層面進行治療，理論上可以治愈疾病。相對于傳統藥物需要通過靶點發揮作用，基因治療效果更加直接，對沒有明顯靶點或沒有針對靶點藥物的疾病來說，基因治療可能是唯一途徑。

眾多的跨國制藥公司和基因治療專業公司紛紛斥巨資加大研發力度，搶占二十一世紀生命科學的制高點。基因治療在生物技術發達的歐美已經度過了萌芽階段，現在處于市場爆發前的黎明。基因治療未來將在臨床上大規模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發展空間巨大，在市場上有很大的可能出現連續超預期的增長。

未來基因治療行業市場預測

基因治療未來將在臨床上大規模應用的趨勢是確定的，而且隨著基因測序的發展和廣泛應用，未來人們不可能在知道了自己的基因缺陷以后無動于衷，因此基因治療的應用前景廣闊，發展空間巨大，在市場上有很大的可能出現連續超預期的增長。

《細胞治療產品研究與評價技術指導原則(試行)》，按照藥品研發以及管理規范對CAR-T等細胞治療產品進行監管，明確CAR-T等細胞治療產品的申報原則。同時，南京傳奇生物的LCAR-B38M已經成功搶得國內首個CAR-T臨床批件。除了南京傳奇生物，我國從事CAR-T療法的公司還包括優卡迪生物、北京馬力喏、恒潤達生、博生吉等，不過大部分還是集中在血液瘤領域，多以CD19和BCMA為靶點，布局實力瘤的包括科濟生物等

隨著免疫學、細胞生物學、組織工程學等相關學科領域研究的快速發展，全球基因治療技術研發已經取得了較快的發展，并取得了一系列的成果。免疫基因治療已成為國際公認的治療腫瘤的第四種方法，歐美等國的最新臨床實驗結果顯示了其良好應用前景，國際藥企巨頭為此將其確定為“下注未來”的重點。

面對國內競爭日益激烈的CAR-T領域，未來誰會勝出，需要關注的因素包括創始人背景、科研實力、技術路徑、靶點的選擇、CAR-T的質量控制、工藝的穩定性等等。另外，我國基因治療在TCR-T、罕見病等其他領域還處在比較早期的階段，還需要科研數據的進一步驗證，但也是目前值得關注的方向。總之，無論國外還是國內，基因治療作為一種新型的生物技術療法，給眾多患者帶來了前所未有的治療手段，帶來了新的希望。

基因治療行業研究報告旨在從國家經濟和產業發展的戰略入手，預測未來業務的市場前景，以幫助客戶撥開政策迷霧，尋找基因治療行業的投資商機。報告在大量的分析、預測的基礎上，研究了行業今后的發展與投資策略，為企業在激烈的市場競爭中洞察先機，根據基因治療市場需求及時調整經營策略，為戰略投資者選擇恰當的投資時機和公司領導層做戰略規劃提供了準確的市場情報信息及科學的決策依據。

更多行業消息，請點擊中研研究院出版的出版的《2022-2027年中國基因治療行業市場全景調研與發展前景預測報告》。

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